Карциноме Меркеля присвоен статус орфанного заболевания.

В соответствии с Федеральным законом № 323-ФЗ от 21.11.2011 (ред.от 29.07.2017) “Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации”, статьей 44. Медицинская помощь гражданам, которым предоставляются государственные гарантии в виде обеспечения лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания (в ред. Федерального закона от 26.04.2016 N 112-ФЗ)

Редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения. Перечень редких (орфанных) заболеваний формируется уполномоченным федеральным органом исполнительной власти на основании статистических данных и размещается на его официальном сайте в сети "Интернет".

         Ассоциация специалистов по проблемам меланомы в июне 2017 года подала заявку, состоящую из специальной формы и письма на имя Министра здравоохранения РФ с обоснованием необходимости включения карциномы Меркеля в перечень редких (орфанных) заболеваний. Идею о подаче заявки по включению КМ также поддержало Медицинское общество по лечению нейроэндокринных опухолей, которое направило свое письмо (МОЛНЭО). Благодаря всем усилиям 20 сентября 2017 года на сайте Министерства Здравоохранения произошло изменение перечня орфанных заболеваний, куда вошла Карцинома Меркеля (КМ).

         В связи с низкими показателями заболеваемости своевременная диагностика и лечение КМ бывают затруднительны. Особенно это касается лечения поздних форм заболевания. Существующие клинические рекомендации отражают стратегии терапии местно-распространенной формы карциномы Меркеля, при этом в настоящее время отсутствует консенсус относительно наиболее эффективного подхода для лечения поздних стадий заболевания. Согласно рекомендациям Национальной всеобщей онкологической сети США (NCCN),  одной и наиболее приоритетной из терапевтических опций (наряду с химиотерапией) для пациентов с метастатической формой КМ остается включение в клинические исследования. Очевидно, что низкий показатель заболеваемости обуславливает сложности с организацией и проведением клинических исследований (длительный срок набора пациентов с минимальной выгодой для фармацевтических компаний). Однако в ряде стран данное заболевание отнесено к группе редких (орфанных) заболеваний, что позволяет в более короткие сроки и с участием меньшего количества пациентов проводить клинические исследования новых лекарственных препаратов (а также регистрировать препараты в случае подтверждения большей эффективности по сравнению с химиотерапией) для лечения распространенных форм КМ, тем самым обеспечивая более быстрый доступ к более эффективному лекарственному лечению для пациентов.

         Мы очень надеемся, что включение КМ в перечень редких (орфанных) заболеваний в РФ даст возможность обеспечить данную категорию пациентов современной терапией, повысит шансы на длительную ремиссию и позволит сохранить качество жизни пациентов. Сегодня уже существуют данные  об эффективности иммуноонкологической терапии при лечении метастатической и/или местно-распространенной неоперабельной КМ.

Обновленный список доступен на сайте МЗ РФ по ссылке -

 

https://www.rosminzdrav.ru/documents/8048-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy